Nous sommes fiers d’annoncer les trois premiers bénéficiaires d’un financement dans le cadre de notre programme « Développer des Médicaments en Science Ouverte ». Ces bénéficiaires travaillent à la mise au point de traitements et de remèdes pour trois maladies rares : une maladie génétique neuromusculaire, un cancer pédiatrique du cerveau et une maladie du foie.
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Conscience annonce les bénéficiaires du programme inaugural visant à favoriser la découverte et le développement collaboratifs de médicaments
Le programme Développer des Médicaments en Science Ouverte appuie le développement préclinique de médicaments dans les domaines où le marché pharmaceutique est défaillant.
L’annonce du programme coïncide avec la Journée des maladies rares le 28 février
Toronto, Ontario, Canada, le 27 février 2025 – Conscience, une organisation sans but lucratif dont l’objectif est d’accélérer la découverte de médicaments dans des domaines où les besoins médicaux ne sont pas satisfaits grâce à la science ouverte et à une collaboration radicale, est heureuse d’annoncer que trois bénéficiaires et leurs projets ont été sélectionnés pour son programme Développer des Médicaments en Science Ouverte (DMSO). Le programme DMSO a été créé afin d’encourager la découverte et le développement collaboratifs de médicaments dans des secteurs qui sont généralement délaissés par l’industrie pharmaceutique, comme les maladies rares, les maladies orphelines et la résistance aux antimicrobiens. Le programme lance un cycle de financement de 5 millions de dollars pour soutenir des avancées significatives dans le développement de médicaments candidats. Il offre également des possibilités de partenariat pour favoriser ces avancées.
La Journée des maladies rares est célébrée chaque année le dernier jour de février. Elle vise à favoriser une prise de conscience des maladies rares et à améliorer l’accès aux traitements pour les personnes atteintes de maladies rares et pour leurs familles. Les bénéficiaires du programme DMSO s’engagent dans la recherche de traitements pour trois maladies rares : une maladie neuromusculaire génétique, un cancer pédiatrique du cerveau et une maladie hépatique d’origine génétique.
« Le programme DMSO s’inscrit dans notre vision d’un monde où plus de thérapies médicamenteuses sont mises au point et où ces traitements sont non seulement accessibles, mais aussi abordables », affirme Anne Fortier, vice-présidente, découverte et développement de médicaments, chez Conscience. « Nous croyons que la collaboration est la clé pour trouver des solutions. Nous sommes donc fiers de soutenir des projets de recherche préclinique visant à établir des preuves de concept pour une approche en science ouverte dans le développement de traitements pour des maladies graves ou gravement débilitantes dans des domaines où le marché est défaillant. Nous avons hâte de nous engager avec chaque projet actuellement inclus dans notre programme et d’en tirer des enseignements. »
Autres citations
« La Journée internationale des maladies rares nous offre un rappel important que ces maladies touchent une faible proportion de la population, mais que leurs effets sont dévastateurs pour les personnes qui en sont atteintes et pour leurs proches, a déclaré le ministre de l’Innovation, des Sciences et de l’Industrie, l’honorable François-Philippe Champagne. Notre gouvernement est fier de soutenir l’expertise de Conscience par l’intermédiaire du Fonds stratégique pour l’innovation afin d’en apprendre le plus possible au sujet des maladies rares et d’améliorer l’accès aux soins et aux traitements pour les Canadiens. Ce financement permettra d’accélérer la découverte de médicaments au moyen de modèles fondés sur la science ouverte. Je suis impatient de voir où ces projets nous mèneront ».
– François-Philippe Champagne, ministre de l’Innovation, des Sciences et de l’Industrie
« Nous sommes reconnaissants de la manière dont la subvention Conscience soutient la recherche sur la cholangite sclérosante primitive (CSP). La CSP est une maladie hépatique rare et dévastatrice pour laquelle il n’existe pas de traitement ni de remède. Grâce à cette subvention, nous sommes en mesure de poursuivre les travaux de cartographie des cellules hépatiques de la CSP en vue du développement préclinique de médicaments. Avec une détermination inébranlable en faveur d’un traitement, nous croyons en la force d’une approche en science ouverte. Nous imaginons un monde où le diagnostic de la CSP est associé à un traitement sûr et efficace, et le programme « Développer des médicaments grâce à la science ouverte » de Conscience nous rapproche de cet idéal ».
– Mary Vyas, présidente, PSC Partners Seeking a Cure Canada
Détails du projet DMSO
Les projets répertoriés ci-dessous ont été sélectionnés pour le cycle inaugural du programme. Bien que les soumissions pour le premier cycle soient maintenant terminées, DMSO accepte toujours des propositions sur une base continue. Les personnes qui souhaitent présenter une proposition répondant aux exigences et aux critères d’admissibilité du programme sont invitées à consulter notre site web.
| Projet 1 |
| Objet de la recherche – Inhibiteurs de petites molécules PRMT6 pour le traitement de l’amyotrophie musculaire spinale bulbaire Description – L’amyotrophie musculaire spinale bulbaire (SBMA), également connue sous le nom de maladie de Kennedy, est une maladie neuromusculaire rare et héréditaire qui entraîne une dégénérescence progressive des muscles, une faiblesse et des fasciculations. Elle touche environ une personne sur 100 000 dans le monde, mais sa prévalence est nettement plus élevée chez les Autochtones canadiens, en particulier en Alberta et en Saskatchewan, en raison de facteurs génétiques. Il n’existe aucun traitement approuvé pour la SBMA.BénéficiairesPME : Agora Open Science TrustReprésentant – Dr Peter Sampson, vice-président, découverte et développement de médicamentsChercheuse principale Dre Rachel Harding, professeure adjointe, Leslie Dan Faculty of Pharmacy, et chercheuse principale, Structural Genomics Consortium, Université de TorontoCo-investigateur Dr Mark Reed, scientifique et chimiste médicinal, Krembil Research Institute, University Health NetworkApproche scientifique – Le projet vise le développement d’une nouvelle approche thérapeutique pour traiter le SBMA en ciblant PRMT6, un co-activateur du récepteur des androgènes (AR) impliqué dans la progression du SBMA. S’appuyant sur un composé principal nouveau et très puissant, ils entreprendront une approche collaborative de découverte de médicaments. L’équipe sera constituée d’experts en conception de médicaments assistée par ordinateur et IA, en chimie et en biologie moléculaire, pour créer un médicament pour le traitement de la SBMA.Financement de Conscience : 386 220 $ CADurée du projet : 2 ans |
| Projet 2 |
| Objet de la recherche – Développement préclinique d’un inhibiteur d’ALK2 pour le traitement du gliome pontin intrinsèque diffusDescription – Le gliome pontin intrinsèque diffus (DIPG) est un cancer du cerveau pédiatrique rare, inopérable et mortel, la plupart des enfants ne survivent pas plus de neuf à douze mois après le diagnostic. La radiothérapie constitue l’unique solution thérapeutique actuelle offrant un soulagement temporaire. Les nouvelles options de traitement sont difficiles à mettre en œuvre, car plusieurs médicaments ne parviennent pas à atteindre la tumeur en raison de la barrière protectrice du cerveau.BénéficiairesPME : M4K Pharma Inc. (détenue par Agora Open Science Trust) Représentant et chercheur principal – Dr Peter Sampson, vice-président, découverte et développement de médicamentsCo-investigateurs Dr David Uehling, directeur, chimie médicinale, programme de découverte de médicaments, Ontario Institute for Cancer Research (OICR)Dr Neil Vasdev, directeur scientifique et radiochimiste en chef du Brain Health Imaging Centre et directeur du Azrieli Centre for Neuro-Radiochemistry, Centre for Addiction and Mental Health (CAMH)Approche scientifique : Environ 30 % des tumeurs DIPG présentent des mutations dans une protéine nommée ALK2. La recherche a révélé que le blocage de l’activité d’ALK2 a une incidence sur la croissance des cellules DIPG, ce qui en fait une cible prometteuse pour le développement de médicaments. L’équipe a démontré que ses inhibiteurs ALK2 puissants et sélectifs pénètrent dans le cerveau, ralentissent la croissance des cellules cancéreuses DIPG et allongent la durée de vie des souris atteintes de DIPG.Financement de Conscience : 1 599 329 $ CADurée du projet : 2 ans |
| Projet 3 |
| Objet de la recherche – Découverte de médicaments basés sur la science ouverte pour traiter la cholangite sclérosante primitiveDescription – La cholangite sclérosante primitive (CSP) est une maladie rare du foie pour laquelle il n’existe aucun traitement approuvé pour répondre aux besoins médicaux qui sont insatisfaits. Compte tenu du petit nombre de patients atteints de la CSP, il est difficile d’investir dans le développement de médicaments pour cette maladie rare. Ce projet vise à résoudre ce problème en adoptant une approche collaborative de science ouverte pour faire progresser de nouveaux traitements pour cette maladie rare, pour laquelle il n’existe actuellement que quelques programmes pharmaceutiques.BénéficiairesPME : Agora Open Science TrustReprésentant – Dr Peter Sampson, vice-président, découverte et développement de médicamentsChercheuse principale Dre Sonya MacParland, scientifique principale au Ajmera Transplant Centre, University Health NetworkCo-investigateurs Dr Ian McGilvray, professeur de chirurgie, University Health NetworkDr Gary Bader, professeur, Université de TorontoApproche scientifique – L’équipe de recherche a créé la première carte transcriptomique du foie atteint de CSP, révélant ainsi, pour la première fois, les mécanismes de la maladie à l’échelle cellulaire. Ce travail a permis de découvrir des cibles connues et leurs médicaments correspondants, mettant en évidence l’inhibition de SYK comme une voie pour cibler les voies de fibrose médiées par l’immunité dans le foie atteint de CSP. Ce projet évaluera la capacité des inhibiteurs de SYK à réguler les processus fibrogènes dans les tissus hépatiques prélevés sur des patients atteints de CSP, en les comparant à un foie humain sain.Financement de Conscience : 461 241 $ CADurée du projet : 2 ans |
Le programme DMSO offre une occasion unique de contribuer à l’avancement de la découverte et du développement de médicaments grâce à la science ouverte. En 2024, Conscience a reçu des propositions à examiner. Chacune d’entre elles devait inclure un plan de recherche préclinique complet visant un domaine de défaillance du marché pharmaceutique, avec des recherches menées à différents niveaux de maturité technologique (NMT) allant de 2 à 6. De plus, chaque proposition devait inclure au moins une PME canadienne, s’engager à respecter la Politique de science ouverte et fournir une preuve de fonds de contrepartie pour couvrir les coûts restants, car Conscience finance actuellement les projets à hauteur de 33 % pour les universitaires et de 50 % pour les PME.
À propos de Conscience
Conscience est une organisation sans but lucratif du domaine des biotechnologies. Son objectif est de changer la donne en matière de développement de médicaments, en permettant la découverte de traitements potentiels pour des maladies qui n’ont reçu que peu d’attention de la part de l’industrie pharmaceutique. Elle s’appuie sur des approches collaboratives, la science ouverte et l’intelligence artificielle pour éliminer les obstacles et réduire l’inefficacité des modèles actuels axés sur les profits. Alimentée par un réseau comprenant des universitaires, des industriels, des technologues, des experts des politiques et le soutien du public, Conscience vise à promouvoir l’innovation dans la découverte et le développement de médicaments, de même que l’accessibilité aux traitements. Grâce à des projets phares, comme son programme DMSO (Développer des Médicaments en Science Ouverte) et les défis CACHE (Critical Assessment of Computation Hit-finding Experiments), Conscience accélère le développement de traitements pour les personnes qui en ont le plus besoin. Pour de plus amples renseignements, visitez www.conscience.ca.
