En l’honneur de la Journée des maladies rares, notre vice-présidente chargée de la découverte de médicaments, Anne Fortier, a publié un article très instructif dans The Scientist. Cet article souligne comment les stratégies mises au point par la communauté scientifique spécialisée dans les maladies rares pourraient servir de modèle pour l’avenir de la médecine de précision pour tous.
À mesure que notre compréhension de la biologie moléculaire s’approfondit, le concept de « patient moyen » tend à disparaître. Les maladies courantes telles que le diabète, le cancer et les troubles neurologiques sont de plus en plus considérées comme des sous-types génétiques et moléculaires distincts. En conséquence, de nombreux domaines de la recherche biomédicale sont désormais confrontés aux mêmes contraintes (petites populations de patients et biologie complexe) que celles auxquelles les chercheurs dans le domaine des maladies rares sont confrontés depuis des décennies. Pour surmonter ces obstacles, la communauté des maladies rares a développé une culture de partage ouvert, de collaboration radicale et de recherche menée par les patients.
Chez Conscience, nous pensons qu’aucun patient ne devrait être laissé pour compte parce que le marché est trop petit ou que la voie de la découverte est trop risquée. Si nous appliquons les leçons de collaboration tirées de la recherche sur les maladies rares à l’ensemble du paysage médical, nous nous rapprocherons d’un monde où chaque patient recevra le traitement dont il a besoin.
