Nous sommes heureux de partager un communiqué de presse conjoint avec l’Agora Open Science Trust annonçant la nomination du M4K2009 comme principal candidat au développement dans le cadre de leur programme scientifique ouvert pour le DIPG, un cancer du cerveau pédiatrique rare et dévastateur. Cette étape importante reflète la force de la recherche collaborative et ouverte, axée sur la science, et souligne les progrès significatifs soutenus par le programme Développer des Médicaments en Science Ouverte de Conscience.
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Sofia Melliou – [email protected]
Agora Open Science Trust annonce la nomination de M4K2009 comme principal candidat au développement pour le traitement du cancer du cerveau chez l’enfant
Une étape importante dans la découverte de médicaments en science ouverte est marquée par l’avancement du programme d’inhibiteurs ALK2 de M4K Pharma vers des études permettant l’IND pour le gliome pontique intrinsèque diffus (DIPG).
Cette avancée a été soutenue par le programme Développer des Médicaments en Science Ouverte (DMSO) de Conscience, qui favorise la recherche collaborative à un stade précoce dans l’espoir d’accélérer le développement de traitements pour les maladies rares.
Toronto, Ontario, Canada – 8 décembre 2025 – Agora Open Science Trust a annoncé aujourd’hui la nomination du M4K2009 comme principal candidat au développement pour son programme M4K Pharma, qui applique la science ouverte pour développer un traitement abordable contre le gliome pontique intrinsèque diffus (DIPG), un cancer du cerveau pédiatrique rare et dévastateur. La désignation d’un candidat principal marque le moment où un programme de découverte sélectionne une seule molécule présentant le plus grand potentiel pour progresser vers les essais cliniques sur l’homme. La sélection du M4K2009 représente une étape scientifique et organisationnelle importante.
Cette nomination est le fruit de plusieurs années de travaux de recherche menés en collaboration avec plusieurs partenaires universitaires et industriels à travers le monde. Parmi les centaines de composés conçus et évalués, le M4K2009 a démontré des caractéristiques favorables en terme d’activité, de sélectivité, de distribution cérébrale et de profil de tolérance dans les modèles précliniques, ce qui en fait un excellent candidat pour la poursuite du développement.
« Notre nomination de M4K2009 représente une étape importante pour la découverte du médicament en science ouverte », a déclaré Max Morgan, PDG d’Agora Open Science Trust. « En mettant en commun nos ressources, en renonçant aux brevets et au secret, et en travaillant de manière ouverte et collaborative entre des institutions aux capacités et à l’expertise complémentaires, notre équipe a désormais démontré que la science ouverte est capable de fournir des candidats de haute qualité et cliniquement viables, en particulier dans les domaines où le marché est défaillant et mal desservi par les approches traditionnelles de propriété intellectuelle. »
Grâce au soutien financier et non financier de la Fondation Krembil, du programme Développer des Médicaments en Science Ouverte (DMSO) de Conscience, du Cancer Therapeutics Innovation Pipeline (CTIP) de l’OICR, des laboratoires Charles River, du Structural Genomics Consortium, de l’Institute of Cancer Research, de l’Université de Pennsylvanie, de l’Hôpital de Montréal pour enfants/Université McGill, du CAMH, du Children’s Cancer Institute, de l’hôpital Sant Joan de Deu, de Reaction Biology, de GL Chemtec et de The Brain Tumour Charity, M4K Pharma a fait des progrès déterminants vers la mise au point d’un traitement abordable et innovant pour les enfants atteints de DIPG.
Le programme DMSO de Conscience, qui bénéficie d’une subvention du Fonds stratégique pour l’innovation du gouvernement du Canada, permet la découverte collaborative de médicaments précliniques dans des domaines où le partage ouvert et la collaboration sont essentiels pour progresser vers des traitements accessibles, tels que les maladies rares et négligées. Les projets participants, qui comprennent au moins une PME canadienne, utilisent une approche scientifique ouverte, car ils favorisent la collaboration pour les travaux précliniques, démontrent la validité des concepts dès les premières étapes de la recherche et, ultimement, conduisent au développement de médicaments abordables et à une meilleure santé globale. La première édition du programme a été lancée en février 2025, pour lequel l’Agora Open Science Trust était l’un des récipiendaires.
« La nomination du candidat au développement de M4K Pharma représente une étape importante dans l’avancement du programme vers la phase clinique et démontre qu’une approche scientifique ouverte peut nous rapprocher de traitements significatifs pour des maladies rares comme le DIPG », déclare Anne Fortier, vice-présidente de la découverte et du développement de médicaments chez Conscience. « Grâce au programme DMSO, nous sommes fiers de soutenir un travail rigoureux et collaboratif qui contribue à rendre les thérapies plus accessibles et plus abordables, en particulier dans les domaines où il existe actuellement peu de solutions. »
« Le Canada est fier de soutenir les collaborations scientifiques en science ouvertes qui offrent un réel espoir aux enfants et aux familles confrontés à des maladies rares comme le DIPG. La nomination du M4K2009 comme candidat principal reflète la puissance de l’innovation et du partenariat canadiens. En accélérant le développement de traitements abordables et accessibles, nous faisons non seulement progresser la recherche, mais nous renforçons également notre position de chef de file mondial en matière d’innovation dans le domaine de la santé, au bénéfice de tous les Canadiens », a déclaré l’honorable Mélanie Joly, Ministre de l’Industrie et ministre responsable de Développement économique Canada pour les régions du Québec.
En partageant les données et les résultats avec la communauté scientifique et en s’engageant fermement dans la mission caritative d’Agora visant à offrir un accès abordable aux enfants touchés, le programme M4K Pharma a réussi à motiver et à rallier un large éventail de contributeurs. Le programme a permis de rassembler les contributions d’experts qualifiés ainsi que de réduire les coûts et la duplication des efforts dans la recherche sur le médicament ALK2 pour le DIPG. Il a également démontré que la science ouverte peut permettre de réaliser des avancées dans des domaines souvent négligés par les modèles traditionnels.
Pour plus d’informations, rendez-vous sur https://m4kpharma.com ou https://agoraopensciencetrust.org.
À propos d’Agora Open Science Trust
Agora Open Science Trust est un organisme caritatif canadien dont la mission est d’accélérer la découverte et le développement de nouveaux médicaments abordables grâce à la science ouverte. La première initiative d’Agora, M4K Pharma (« Medicines for Kids »), utilise la science ouverte pour stimuler le développement préclinique et clinique d’un nouvel inhibiteur ALK2 pour le traitement du gliome pontique intrinsèque diffus (DIPG), un cancer rare du cerveau chez les enfants. Le portefeuille de programmes collaboratifs de découverte de médicaments par la science ouverte d’Agora s’est récemment élargi pour inclure des programmes consacrés à l’amyotrophie spinale bulbaire (SBMA), une maladie neuromusculaire génétique rare, et à la cholangite sclérosante primitive (PSC), une maladie hépatique rare, pour lesquelles il n’existe actuellement aucun traitement approuvé.
Agora continue d’accueillir des partenaires financiers collaboratifs dont le soutien contribuera à faire passer M4K2009 à l’évaluation clinique et à soutenir sa mission de développement de médicaments abordables grâce à la science ouverte. Vous pouvez soutenir sa mission à l’adresse suivante : https://www.agoraopensciencetrust.org/donate-to-our-mission.
À propos de M4K Pharma
M4K Pharma est une société de développement de médicaments à vocation scientifique ouverte, détenue à 100 % par Agora Open Science Trust. Agora a créé M4K Pharma afin de poursuivre le développement commercial du candidat clinique ALK2 issu de son programme de recherche collaboratif sur le DIPG. M4K Pharma a pour mission de tirer parti des droits d’exclusivité réglementaire et des actifs liés aux bons d’examen prioritaire afin d’attirer des investissements commerciaux et des partenariats à un stade avancé, axés sur l’accès abordable à un inhibiteur ALK2 cliniquement validé. Tous les bénéfices de M4K Pharma issus de ces efforts commerciaux seront reversés à l’organisation caritative Agora afin de soutenir les initiatives d’accès des patients atteints de DIPG et de poursuivre les programmes de recherche scientifique ouverte.
À propos de Conscience
Conscience est une organisation à but non lucratif qui a pour objectif de faciliter la découverte et le développement de médicaments dans des domaines où le partage ouvert et la collaboration sont essentiels pour progresser vers des traitements accessibles. Pour ce faire, elle encourage et finance le partage ouvert des connaissances et des outils, l’utilisation et l’amélioration de l’intelligence artificielle, ainsi que l’élaboration de politiques qui éliminent les obstacles au développement traditionnel des médicaments. S’appuyant sur un réseau qui regroupe des universitaires, des industriels, des technologues, des experts en politiques et le soutien du public, Conscience cherche à stimuler l’innovation en transformant la découverte et le développement de médicaments en un sport d’équipe. Son modèle de science ouverte apporte une valeur unique dans les domaines où les solutions commerciales sont limitées, en offrant des alternatives aux modèles traditionnels de propriété intellectuelle afin de rendre les nouveaux médicaments accessibles à tous. Grâce à des initiatives clés, telles que son programme DMSO (Développer des Médicaments en Science Ouverte) et ses défis CACHE (« Critical Assessment of Computation Hit-finding Experiments »), Conscience accélère la mise au point de traitements pour ceux qui en ont le plus besoin. Pour plus d’informations, rendez-vous sur conscience.ca.
